遗传病治疗人类的遗传病已知的有五千多种，分为单基因遗传病、多基因遗传病和染色体异常遗传病。

1. 蔡司ZEISS配有Airyscan的 LSM880 获得 Life Science Scientists Choice 奖项SelectScience宣布蔡司ZEISS配有Airyscan的LSM880因被评为2014年最佳新生命科学产品而成为2015年科学家选择奖的获得者在刚刚结束的费城2015年AACR（全美癌症研究者协会）会议上，著名生命科学网站SelectScience公布了七大癌症研究热门新技术名单，提名了细胞能量代谢检测、循环肿瘤细胞检测等新技术、新平台。

含有Ras致癌基因的肿瘤，其能量代谢表型显示为在压力状态下对葡萄糖的明显依赖，揭示了生存在缺氧和酸性环境中肿瘤的代谢弱点。4. 首个全一体光谱仪/荧光系统 - DenovixDeNovix公司在今年的美国癌症治疗协会（AACR2015）会议上推出DS-11 FX+光谱仪/荧光系统。通过同时测量基础和压力状态下的两大能量代谢途径的相对利用率，研究人员现在可以快速地发现基因变化对代谢的影响。6. 针对癌症免疫学研究的Mantra？定量病理成像系统--珀金埃尔默PerkinElmer珀金埃尔默公司在2015年美国临床研究协会年度会议上宣布其癌症研究解决方案，包括Mantra™定量病理工作站与inFORM图像分析软件。7. 实时荧光定量PCR系统将研究人员在云端进行连接--Thermo Fisher Scientific新的实时PCR系统，随着与云计算技术全面整合，如Applied Biosystems公司QuantStudio 3和QuantStudio 5实时PCR系统，标志着数据共享和全球研究合作的新时代。

3. 新数据识别EKF PointMan技术评估肺癌突变状态--EKF诊断EKF诊断日前宣布，其PointMan™DNA浓缩技术已被确认为一个简单而有效的方法进行非侵入性判断晚期肺癌患者的血浆EGFR T790M突变状态。例如，XFp细胞能量代谢测试可以很容易地考察代谢与肿瘤生存和Ras致癌基因之间的联系。4.2015年4月19日，默克宣布其已向FDA提交Pembrolizumab治疗晚期NSCLC的sBLA申请。

6.2015年4月6日，赛托瑞医疗宣布其亚太专利权许可方Lorem Vascular已被CFDA批准生产治疗心血管疾病的Celution系统设备。6.2015年4月16日，MediciNova宣布FDA授予了MN-001治疗非酒精性脂肪性肝炎肝纤维化的快速审评资格。3.2015年4月21日，辉瑞宣布FDA授予了克唑替尼治疗ROS1阳性NSCLC的突破性疗法资格。18.2015年4月22日，Capricor宣布FDA授予了CAP-1002治疗假肥大型肌营养不良症并发心肌病的孤儿药资格。

23.2015年4月24日，GW Pharmaceuticals宣布FDA授予了大麻二醇治疗新生儿缺氧缺血性脑病的孤儿药资格。3.2015年4月6日，Curis宣布FDA授予了CUDC-907用于弥漫性大B细胞淋巴瘤的孤儿药资格。

12.2015年4月20日，Oasmia宣布俄罗斯联邦卫生部已批准基于XR-17技术的紫杉醇新配方Paclical联合卡铂用于上皮性卵巢癌治疗。2.2015年4月8日，默克宣布FDA授予了Grazoprevir/Elbasvir丙肝鸡尾酒突破性疗法资格，II期和III期临床数据已在第50届国际肝病会议上公布。5.2015年4月27日，Merrimack和百特宣布其已向FDA提交MM-398用于吉西他滨化疗失败转移性胰腺癌二线治疗的NDA申请。26.2015年4月28日，Bio-Path Holdings宣布FDA授予了Liposomal Grb-2急性髓细胞白血病的孤儿药资格。

3.2015年4月27日，Critical Outcome Technologies宣布其已向FDA提交COTI-2用于治疗p53基因突变妇科癌症治疗的IND申请。4.2015年4月28日，Otonomy宣布FDA已受理AuriPro用于鼓膜置管术所致中耳积液儿童患者治疗的NDA申请。5.2015年4月6日，Ariad宣布Health Canada已批准盐酸普纳替尼用于慢性粒细胞白血病(CML)或Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)治疗。2.2015年4月20日，Seattle Genetics宣布FDA授予Brentuximab Vedotin治疗高风险进展性霍奇金淋巴瘤的优先审评资格。

这是丙肝领域第七个突破性疗法资格，数量与NSCLC并列第一二、突破性疗法1.2015年4月6日，Clovis Oncology宣布FDA授予了Rucaparib用于晚期卵巢癌治疗的突破性疗法资格。

4.2015年4月6日，Ethicon宣布FDA批准Evarrest纤维蛋白胶贴新适应症：成人肝脏手术辅助止血治疗。这是本月该适应症的第二个孤儿药资格。

9.2015年4月10日，Nascent宣布FDA授予了Pritumumab用于治疗脑肿瘤的孤儿药资格。21.2015年4月23日，Dicerna宣布FDA授予了DCR-PH1治疗原发性1型高草酸尿症的孤儿药资格。13.2015年4月14日，阿斯利康宣布FDA授予了Tremelimumab治疗恶性间皮瘤的孤儿药资格。9.2015年4月28日，Cerulean宣布FDA授予了CRLX101治疗转移性肾细胞癌的快速审评资格。24.2015年4月27日，aTyr Pharma宣布FDA授予了Resolaris治疗面肩肱型肌营养不良症的孤儿药资格。4.2015年4月28日，Otonomy宣布FDA已受理AuriPro用于鼓膜置管术所致中耳积液儿童患者治疗的NDA申请。

17.2015年4月21日，Novogen宣布FDA授予了其子公司CanTx药物Cantrixil治疗卵巢癌的孤儿药资格。27.2015年4月29日，Oncolytics宣布EMA授予了Reolysin治疗胰腺癌的孤儿药资格。

4.2015年4月19日，默克宣布其已向FDA提交Pembrolizumab治疗晚期NSCLC的sBLA申请。11.2015年4月10日，Adamas宣布FDA授予了ADS-5102治疗帕金森病相关性左旋多巴诱导的运动障碍的孤儿药资格。

23.2015年4月24日，GW Pharmaceuticals宣布FDA授予了大麻二醇治疗新生儿缺氧缺血性脑病的孤儿药资格。19.2015年4月22日，SolaranRx宣布FDA授予了SRX-1177治疗治疗ⅡB期到IV期恶性黑色素瘤的孤儿药资格。

17.2015年4月29日，Kythera宣布FDA批准了ATX-101（脱氧胆酸），该药物用于双下巴（下巴丰满）非手术减肥。sBLA的PDUFA日期为2015年8月18日。16.2015年4月24日，礼来宣布雷莫芦单抗收获在美国继NSCLC、食管癌、转移性胃癌后的第四个适应症：转移性结直肠癌。3.2015年4月9日，Exelixis宣布FDA授予了厄洛替尼/卡博替尼治疗晚期肾细胞癌的快速审评资格。

3.2015年4月16日，百特宣布其已向厚生劳动省提交BAX-855治疗人凝血因子VIII缺乏症的NDA申请。2.2015年4月7日，诺和诺德宣布FDA已受理Tresiba/Ryzodeg复方治疗糖尿病的第二次NDA申请，2013年FDA曾拒绝过该申请。

四、优先审评1.2015年4月9日，夏尔宣布FDA授予Lifitegrast治疗干眼病的优先审评资格。5.2015年4月6日，Ariad宣布Health Canada已批准盐酸普纳替尼用于慢性粒细胞白血病(CML)或Ph染色体阳性急性淋巴细胞白血病(Ph+ALL)治疗。

七、NDA/BLA审评1.2015年4月1日，Repros宣布FDA已受理恩氯米芬用于性腺机能减退治疗的NDA申请，PDUFA日期为2015年11月30日。该药物俄罗斯联邦权益为Pharmasyntez所有。

该药物正在美国进行肝细胞癌、膀胱癌、实体瘤和尿道癌等适应症的临床试验。14.2015年4月20日，Medicines Co.宣布其子公司Rempex的米诺环素获得QIDP资格，包括医院获得性细菌性肺炎（HABP）、呼吸机相关性细菌性肺炎（VABP）和囊性纤维化患者革兰氏阴性菌感染。3.2015年4月21日，辉瑞宣布FDA授予了克唑替尼治疗ROS1阳性NSCLC的突破性疗法资格。葛兰素史克呼吸管线联合疗法还有已上市的Anoro Ellipta（UMEC+VI）、舒利迭（FP+S）和临床研究中的FF+UMEC+VI、FF+UMEC和FF+BS。

2.2015年4月1日，Sigma-Tau宣布FDA授予了STP-206预防坏死性小肠结肠炎的孤儿药资格。5.2015年4月29日，阿斯利康宣布FDA授予替卡格雷sNDA适应症-有心脏病史的急性冠脉综合征-优先审评资格。

该药物是唯一一个获得突破性疗法资格的PARP抑制剂，也是Clovis Oncology继Rociletinib之后的又一个获得突破性疗法的药物。10.2015年4月15日，安进宣布FDA批准了伊伐布雷定用于心衰治疗。

5.2015年4月10日，Horizon宣布FDA授予了Actimmune（干扰素γ-1b）用于弗里德赖希共济失调治疗的快速审评资格。6.2015年4月29日，百时美施贵宝宣布FDA已受理Nivolumab用于未经治疗患者晚期黑色素瘤治疗的BLA申请。